Le prix du médicament en France

Par Didier Buffet -

Réponse à Hadrien Clouet. Deputé de la France Insoumise. Si vous êtes malade d'un cancer des poumons non à petite cellule n'hésitez pas à lui écrire pour lui demander les solutions que son parti propose en alternative au Keytruda en 1ère ligne?

Dans le grand théâtre de la mondialisation, peu de scènes sont aussi violentes et pourtant aussi feutrées que celle du prix des médicaments. Derrière les discours humanistes sur l'accès universel aux soins se cache une réalité brutale : la pharmacie est devenue le terrain d'un affrontement géopolitique majeur où se confrontent des modèles de société irréconciliables. D'un côté, une Europe, et singulièrement une France, attachée à son modèle de protection sociale et de prix administrés ; de l'autre, une Amérique qui, sous l'impulsion de doctrines nationalistes exacerbées par Donald Trump, refuse de continuer à être le « tiroir-caisse » de la recherche mondiale. Au milieu de ce bras de fer, le patient français, protégé par un système de remboursement généreux, ignore souvent qu'il marche sur une ligne de crête : celle d'un pays qui, ayant perdu sa souveraineté industrielle, risque de voir les remèdes de demain lui passer sous le nez s'il refuse d'en payer le prix fort.

L'illusion du prix facial et la colère de Washington

La première pierre d’achoppement du débat public réside dans la confusion entre le prix affiché et le prix réellement payé. C’est le théâtre d’ombres du « prix catalogue ». En France, le Comité économique des produits de santé (CEPS) mène une guerre de tranchées permanente avec les industriels. Le prix « facial » d’un médicament innovant — celui qui figure sur les registres officiels et sert de référence pour les comparaisons internationales — est une pure construction diplomatique. Pour un laboratoire, afficher un prix bas en France reviendrait à saborder ses marges sur l’ensemble du globe, car la plupart des pays utilisent des systèmes de référencement croisé. Dès lors, le prix reste artificiellement élevé, mais il est assorti de remises conventionnelles secrètes. Par un système de ristournes massives, le laboratoire reverse à l’Assurance maladie une part substantielle de son chiffre d’affaires. En 2022, ces remises ont représenté plus de six milliards d'euros réinjectés dans le système de santé français.
Cette opacité nourrit une rancœur tenace outre-Atlantique. Donald Trump n'a eu de cesse, durant son mandat, de dénoncer ce qu'il qualifie de « freeloading » (parasitisme) mondial. Selon cette doctrine, en imposant des prix bas, les pays européens « voleraient » l'innovation américaine, forçant les patients des États-Unis à supporter seuls les coûts fixes de la recherche mondiale. Le grief est clair : l'Amérique finance l'étincelle de demain, et le reste du monde profite des cendres à prix réduit. Pour Washington, il est inacceptable que le contribuable américain paie le prix fort pour que le patient français bénéficie de tarifs négociés à la baisse.

Le cas Sovaldi : Le paradoxe de la guérison totale

La controverse sur le prix des médicaments a trouvé son point d'incandescence avec l'arrivée, en 2014, du sofosbuvir (Sovaldi) contre l'hépatite C. À son lancement, le prix affiché aux États-Unis était de 84 000 dollars pour une cure de douze semaines, soit précisément 1 000 dollars la pilule. Au même moment, la France parvenait à fixer un prix de 41 000 euros. Ce différentiel massif illustre la première grande réalité : le prix n'est pas une valeur intrinsèque, mais le résultat d'un rapport de force politique.
Mais pourquoi un tel tarif initial ? Gilead Sciences a racheté la start-up Pharmasset pour 11,2 milliards de dollars en 2011. Ce montant est un pari sur un actif immatériel. Contrairement aux traitements chroniques, le Sovaldi guérit l'hépatite C en seulement trois mois. D’un point de vue médical, c’est un triomphe ; d’un point de vue économique, c’est un sabordage de marché : chaque patient guéri est un client perdu. Habituellement, un brevet s'amortit sur vingt ans. Ici, la maladie est éradiquée si vite que le « stock » de malades disparaît en quatre ou cinq ans. Le prix initial de 41 000 euros était la traduction mathématique de cette urgence à récupérer l'investissement de 11 milliards avant que le marché ne s'évapore. Depuis, avec l'arrivée de concurrents et l'épuisement des bassins de patients, le prix a chuté de plus de 60 % en France, prouvant que le tarif de lancement est souvent une taxe d'accès à l'innovation immédiate.

Le mythe du « double paiement »

L’idée que le contribuable « paierait deux fois » le médicament — une fois pour la recherche publique et une fois à l'achat — est une analyse qui ignore la notion de transfert de risque. Certes, les mécanismes biologiques sont découverts par les chercheurs d’État. Mais transformer cette connaissance en une pilule stable et sûre exige des investissements industriels que la puissance publique refuse de porter. Développer un médicament moderne coûte entre 2 et 3 milliards de dollars en incluant le coût des échecs.
Sur 10 000 molécules identifiées au départ, une seule franchira toutes les étapes de la commercialisation. Entre les deux se dresse la « Vallée de la Mort » : les phases cliniques. La phase trois, en particulier, exige de tester la molécule sur des milliers de patients pour prouver sa supériorité statistique. C’est le moment où le risque est maximal. On ne compte plus les molécules prometteuses qui ont englouti des centaines de millions d'euros pour finalement échouer au pied de la montagne. Le prix élevé du médicament qui réussit est en réalité la prime d'assurance qui couvre tous les échecs précédents. En stigmatisant la rentabilité de ceux qui réussissent, on tarit le financement de la recherche future.

Le déclin industriel : Vers une "africanisation" de l'accès aux soins ?

La France ne sait plus fabriquer les médicaments de rupture. Le temps où Pasteur dominait la scène mondiale est révolu. Aujourd'hui, l'innovation est quasi exclusivement américaine ou chinoise. Si la France décide unilatéralement de baisser la rentabilité de l'industrie pharmaceutique, elle s'expose au risque de « séquençage de lancement ». Pour un laboratoire étranger, la France est un marché de taille moyenne aux marges faibles. Si le prix proposé est jugé insuffisant, l'industriel peut décider de ne pas distribuer son médicament dans l'Hexagone.
Nous courons alors le risque d'une exclusion sanitaire : les médicaments existeront en Allemagne ou aux États-Unis, mais seront absents de nos pharmacies hospitalières faute de rentabilité pour l'exportateur. Ce serait une forme d'« africanisation » de notre système de santé, où l'on dispose des structures de soin mais pas des molécules les plus récentes pour lutter contre le cancer.

2012 : L'innovation contractuelle : Le pari de Franck Auvray

Pourtant, une troisième voie a émergé, transformant la nature même du contrat entre l'État et l'industrie. C’est l’exemple du pomalidomide, destiné au traitement du myélome multiple. Franck Auvray, alors CEO de Celgene en France, a proposé au CEPS un deal révolutionnaire : un Contrat de Partage de Risques (Risk-Sharing Agreement). Le principe : Celgene s'engageait à ce que l'État ne paie que pour les patients chez qui le médicament fonctionnait réellement.
Si un patient ne montrait pas de progrès palpable en termes de survie ou de qualité de vie selon des critères scientifiques stricts, le laboratoire remboursait intégralement le traitement à l'Assurance Maladie. Chaque année, une commission d'experts évaluait les dossiers médicaux. On ne paie plus pour la promesse d'une boîte, mais pour le résultat clinique observé. C’est la fin du paiement aveugle et le début de l'achat de « santé nette ». Cette technique a depuis été explorée pour des thérapies géniques comme le Zolgensma (vendu 2 millions d'euros l'injection), où le paiement est échelonné selon la réussite du traitement sur le long terme. Pour faire ce genre de pari, il faut être convaincu du réel bénéfice pour le patient est donc de l'efficacité de la molécule vendue.

Un modèle qui ensuite va fleurir dans d'autres laboratoires : https://www.lemonde.fr/economie/article/2015/04/01/satisfait-ou-rembourse-le-nouveau-credo-des-labos_4607305_3234.html

Conclusion : Un arbitrage entre éthique et arithmétique

Le prix d'un médicament n'est pas son seul prix de revient, mais un cumul de risques. Il est élevé parce que nous avons délégué le risque de l'échec au secteur privé. Donald Trump a rappelé brutalement que l'équilibre actuel repose sur un transfert de richesse de l'Amérique vers l'Europe. Si ce transfert cesse, ou si la France s'isole par une politique de taxes trop agressives sur l'innovation, nous devrons choisir entre payer le prix ou accepter de devenir un désert thérapeutique. Les modèles de partage de risques montrent qu'il est possible de concilier exigence comptable et accès à l'innovation, en sortant de la posture de victime pour redevenir un acheteur exigeant de santé, conscient que le progrès a un coût, mais que l'immobilité a un prix bien plus tragique.

Concernant le KEYTRUDA:

Les anticorps anti-PD-1/PD-L1, comme le Keytruda, ont redonné un espoir réel à des milliers de patients atteints de cancers longtemps considérés comme rapidement mortels, notamment du poumon. Là où la chimiothérapie n’offrait souvent que quelques mois de répit, l’immunothérapie permet désormais, chez certains patients, des réponses durables, parfois sur plusieurs années, avec une qualité de vie préservée et des perspectives de survie inédites. Ramener un tel progrès thérapeutique à un simple coût d’environ 2000 euros le flacon est non seulement réducteur, mais profondément indécent au regard de ce qu’il apporte concrètement à des patients confrontés à une maladie aussi brutale. Ce niveau de prix n’a d’ailleurs rien d’exorbitant comparé à de nombreux traitements innovants en oncologie. Une telle approche relève davantage de la démagogie que de l’analyse sérieuse.

Il serait dès lors légitime de demander à ceux qui tiennent ce discours quelles alternatives thérapeutiques efficaces, crédibles et moins coûteuses ils proposent aujourd’hui aux patients atteints de cancers pulmonaires agressifs.